Jesteś terapeutą?

Kamień milowy w leczeniu choroby rzadkiej

Edycja genów wyleczyła rzadkie schorzenie u psów. Następnym krokiem może być badanie z udziałem ludzi.

02 wrzesień 2018
Artykuł na: 2-3 minuty pacjent
Zdrowe zakupy

Zespół ekspertów pod kierownictwem Erika Olsona ogłosił niedawno, że udało mu się metodą CRISPR naprawić uszkodzony gen odpowiedzialny za dystrofię mięśniową Duchenne'a. Eksperyment przeprowadzono na 4 psach rasy beagle. Wcześniej udało się wyleczyć chorobę u gryzoni.

Dystrofię mięśniową Duchenne'a wywołuje mutacja genów kodujących białko odpowiedzialne za normalne funkcjonowanie mięśni. Osoby cierpiące na tę chorobę mają coraz słabsze mięśnie, przez co muszą korzystać z urządzeń ułatwiających oddychanie i poruszają się na wózku inwalidzkim. Częstą przyczyną śmierci chorych jest niewydolność krążeniowo-oddechowa.

Jeśli badania na zwierzętach, a potem z udziałem ludzkich ochotników wykażą, że technologia jest bezpieczna i efektywna, CRISPR może okazać się skutecznym lekarstwem na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Dotychczasowe terapie jedynie łagodziły objawy i następstwa choroby. Teraz pojawiła się szansa rozwiązania problemu u jego źródła.

Wczytaj więcej
Zapisz się i odbierz wybrany magazyn gratis!
Zapisz się i odbierz prezent
Nasze magazyny