Powodzeniem zakończyła się kolejna faza badań klinicznych nad lekiem na chorobę Huntingtona - dziedziczną degenerację układu nerwowego.
W randomizowanym badaniu z podwójnie ślepą próbą (z kontrolną grupą, która przyjmowała placebo) wykazano, że podany bezpośrednio do płynu rdzeniowego lek zapobiega mutacji białka huntingtyny, a tym samym powstrzymuje postęp choroby. Co ważne, wśród ochotników nie zaobserwowano niepożądanych skutków terapii1.
Choroba Huntingtona to dziedziczne zaburzenie genetyczne atakujące układ nerwowy. Zwykle pierwsze symptomy ujawniają się ok. 20-30 r.ż. i obejmują zmiany nastroju, pogorszenie funkcji poznawczych oraz mimowolne ruchy kończyn przypominające taniec (pląsawica)2.
Bibliografia
- goo.gl/Zvm8wL
- http://www.huntington.pl/choroba/ci/objawy