Nasze magazyny
Świat zwrócił uwagę na problemy osób chorych na stwardnienie zanikowe boczne kilka lat temu za sprawą "ice bucket challenge", wyzwania polegającego na oblaniu się lodowatą wodą, co służyło zachęceniu do finansowego wsparcia badań nad tą śmiertelną chorobą. Niestety do tej pory ani nie wynaleziono skutecznego leku, ani nie stworzono terapii, która byłaby dla chorych wyzwoleniem. A statystyki są bezlitosne: stwardnienie zanikowe boczne zabija w ciągu 3-5 lat od postawienia diagnozy. Wyjątkiem od tej reguły był przypadek Stephena Hawkinga, wybitnego astrofizyka, który przeżył ponad 50 lat uwięziony w sparaliżowanym przez ALS ciele.
Stwardnienie zanikowe boczne jest chorobą postępującą, atakuje wybiórczo neurony ruchowe zarówno w rdzeniu kręgowym, jak i zlokalizowane w jądrach nerwów czaszkowych oraz w drodze piramidowej, prowadząc do stopniowego pogarszania się sprawności ruchowej i w konsekwencji paraliżu.
Chory traci władzę nad swoim ciałem, podczas gdy umysłowo nadal pozostaje w pełni sprawny. ALS nieuchronnie prowadzi do śmierci wskutek niewydolności oddechowej, będącej wynikiem porażenia mięśni oddechowych.
W badaniach prowadzonych przez polskich naukowców we współpracy z zagranicznymi ośrodkami wykorzystano komórki mezenchymalne znajdujące się w galarecie Whartona. Jest to szczególny rodzaj tkanki łącznej, występującej w sznurze pępowinowym, która dla naukowców jest doskonałym źródłem dojrzałych komórek macierzystych. Komórki mezenchymalne pobrane z pępowiny mają zdolność przekształcania się m.in. w neurony, czyli komórki nerwowe1.
Zanim jednak pomyślano o badaniach klinicznych z udziałem ludzi, wiele ośrodków na świecie wykorzystywało w eksperymentach modele zwierzęce. W badaniach na myszach prowadzonych na uniwersytecie w Michigan (USA) w 2015 r. wykazano, że podanie tego rodzaju komórek bezpośrednio do komór mózgu wydłużało długość życia zwierząt cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne. Naukowcy uznali, że było to efektem zwiększenia wydzielania przeciwzapalnych cytokin oraz czynników neuroprotekcyjnych. Z kolei wstrzyknięcie myszom zagałkowo (do splotu naczyniowego znajdującego się za gałką oczną) preparatu zawierającego komórki macierzyste spowodowało wzrost stężenia we krwi śródbłonkowego czynnika wzrostu (VEGF) i czynnika wzrostu fibroblastów (FGF), które pobudzając astrocyty (komórki glejowe), poprawiają przewodnictwo w neuronach ruchowych aż o 30%.
Z kolei komórki macierzyste podane dożylnie opóźniały rozwój ALS o 15%, wydłużając jednocześnie życie chorych gryzoni o 20-25%.
W badaniach prowadzonych na Uniwersytecie Medycznym w Hanowerze (Niemcy) myszom we wczesnym stadium stwardnienia zanikowego bocznego podano zaś komórki macierzyste pochodzące z galarety Whartona bezpośrednio do rdzenia kręgowego. Zaobserwowano u nich znaczącą poprawę sprawności ruchowej oraz zatrzymanie degeneracji neuronów2. Polscy naukowcy chcą opracować terapię, która zahamuje postęp choroby i przez to wydłuży życie pacjentom. Brak pogorszenia już będzie dużym sukcesem, ponieważ leki, które są obecnie zarejestrowane, niestety nie zatrzymują postępującej degeneracji nerwów.
Celem badań jest również opracowanie odpowiednich metod diagnostycznych, pomocnych w określeniu, którzy pacjenci mogą być leczeni z wykorzystaniem komórek macierzystych.
Jeśli badania kliniczne zakończą się sukcesem, chorzy otrzymają szansę na długie życie.
Komórki macierzyste wykorzystuje się obecnie w leczeniu kilkudziesięciu chorób, w tym białaczek, niedokrwistości aplastycznej, chłoniaków, ziarnicy, chorób metabolicznych, chorób fagocytów i histiocytów, dziedzicznych chorób układu immunologicznego i niektórych nowotworów złośliwych.
Jednym z najlepszych źródeł komórek macierzystych jest krew pępowinowa. Można ją pobrać podczas narodzin dziecka i przechowywać przez wiele lat w wyspecjalizowanych bankach krwi pępowinowej. Pozyskane komórki mogą być wykorzystane do leczenia nie tylko dziecka, od którego pochodzą, ale także jego rodzeństwa oraz rodziców. Medycyna regeneracyjna, zajmująca się - najogólniej mówiąc - zastępowaniem w organizmie uszkodzonych komórek nowymi, jest jedną z najszybciej rozwijających się obecnie gałęzi medycyny, dlatego przechowywanie krwi pępowinowej może okazać się jedną z najlepszych inwestycji w nasze zdrowie.
Kamila Makowska-Serkis
Bibliografia
- https://www.hbrp.pl/b/komorki-macierzyste-innowacyjne-strategie-terapeutyczne/PDjP4aKxr?NO_COOKIES=1
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4225704/
